ＦＤＡが初承認 （2026年4月23日） コラテジェン #4563 #アンジェス #Collategene #AnGes ＃コラテジェン #投資 ＃株
ＦＤＡの記事です
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-ever-gene-therapy-treatment-genetic-hearing-loss-under-national-priority-voucher
和訳抜粋
FFDAが国家優先バウチャープログラムの下で遺伝性難聴治療のための初の遺伝子治療を承認
画期的なAAV遺伝子治療は、OTOF遺伝子に関連する重度から重度および重度の難聴患者に対する治療の可能性を提供します
2026年4月23日
米国食品医薬品局(FDA)は本日、初の二重腺関連ウイルス(AAV)ベクターベースの遺伝子治療であるOtarmeni unsotogene parvec-cwha を承認しました。Otarmeniは、OTOF遺伝子の分子的に確認された二対立遺伝子変異に関連する重度から重度および重度および重度の感音神経性難聴(任意の周波数 90 dB HL)を持つ小児および成人患者の治療に適応されています。
聴力回復の強力な成果がニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載された後、FDAは迅速に行動し、加速審査のための国家優先バウチャーを付与しました。本日の承認はBLA申請から61日後に発行され、コミッショナーの国家優先バウチャー(CNPV)パイロットプログラムにおける6回目の承認であり、同プログラムで承認された初の遺伝子治療製品となりました。また、現代FDA史上最速のBLA承認記録にも並んでいます。
本日の承認以前は、OTOFに関連する難聴に対する疾患修飾治療は存在しませんでした。Otarmeniは、外毛細胞機能が保存され、同じ耳に人工内耳を行っていない患者向けです。
「本日の承認は遺伝性難聴の治療における重要な節目です」とFDA長官マーティ・マカリー医師(M.D., M.P.H.)は述べました。「国家優先バウチャーパイロットプログラムを通じて、同機関は未充足の医療ニーズを持つ希少疾患の治療を加速させるとともに、新規のデュアルベクター遺伝子治療や複数のオフィスやセンターにまたがる調整を必要とする組み合わせ製品など、最も複雑な申請書類も大幅に短縮された期間で審査できることを証明しています。」
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